De los factores de crecimiento empleados clínicamente en la actualidad, es la EPO la que posee el mayor espectro de indicación. La terapia clásica con EPO está diseñada para poner en marcha la formación de glóbulos rojos sanguíneos en pacientes con anemia de tipo renal, cancerosa o como consecuencia de quimioterapias.
Además, se considera como seguro que la tasa de reacción puede incrementarse mediante hipoxia del tumor o quimioterapia del tumor después de la aplicación de EPO.
El mecanismo patológico de una anemia tumoral se produce por una perturbación en la utilización del hierro que puede ser reparada con la adición de EPO. Dado que estos mecanismos se muestran también en infecciones crónicas (como la enfermedad de Crohn o la colitis ulcerosa) o sepsis, se ha utilizado la EPO como terapia de apoyo desde hace años en estudios clínicos. Se están evaluando otras formas de terapia con EPO, en el tratamiento del síndrome de fatiga crónica, el síndrome mielodisplásico, la anemia aplásica, la osteomielofibrosis y las infecciones por VIH. Sus cualidades citoprotectoras en ensayos con cultivos celulares y con animales hacen a la EPO una candidata interesante para el tratamiento de enfermedades neurológicas agudas como, por ejemplo, los ataques de apoplejía, y también para enfermedades neurodegenerativas. Según un estudio piloto publicado en 2006, la EPO puede producir, posiblemente, una ligera mejora de las capacidades cognitivas como medicamento de apoyo en el tratamiento de pacientes esquizofrénicos. Los científicos suponen que el efecto observado podría basarse en las cualidades protectoras de la EPO frente a mecanismos neurodegenerativos; sin embargo, los resultados no han sido confirmados hasta ahora por otros grupos de investigación. En otro estudio se ha observado que la EPO produce efectos neuropsicológicos que mejoran el estado de ánimo en pacientes con miedo y depresión.
